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科學家發現艾滋病基因療法:體內修復疾病基因突變

2019-10-28 10:04:15  來源:新浪科技

北京時間10月28日消息,據國外媒體報道,美國國立衛生研究所(NIH)昨日宣布,該機構將在今后四年內投資1億美元,力爭用基因療法治愈艾滋病和鐮狀細胞病(即貧血)。為此,美國國立衛生研究所將與比爾及梅琳達·蓋茨基金會合作,該基金會也將為這一項目投資1億美元。此次合作的主要目標是,讓全世界人民都能承擔起治療費用、且具備獲得治療的途徑,尤其是在疾病負擔最重的發展中國家。

該機構計劃在接下來7至10年之內做好在美國和撒哈拉以南非洲開展臨床試驗的準備。

目前全球約有3800萬人感染HIV病毒,其中大多數都生活在發展中國家,約三分之二居住在撒哈拉以南非洲地區,鐮狀細胞病也是如此。

數十年來,美國國立衛生研究所一直在努力尋找治愈艾滋病的方法。雖然目前使用的抗逆轉錄病毒療法能夠有效抑制體內病毒,但無法真正治愈艾滋病,并且必須每日服藥才能保證療效。此外,全球有多達數百萬人并不具備接受抗逆轉錄病毒療法的條件。

雖然科學家們正在研發針對艾滋病毒的基因療法,但這些療法往往成本高昂,無法大規模實行。例如,有些療法需要將細胞從患者體內取出,然后重新注入體內,成本既高、耗時又長。

出于這一原因,此次開展的新項目將著重研發“體內”療法,如移除細胞中的CCR5受體基因(HIV病毒正是利用CCR5受體侵入細胞的)。還有一種設想是設法清除細胞中的HIV原病毒DNA。HIV病毒會將這些DNA復制到人類細胞基因組中,即使接受了治療,也能在其中潛伏數年之久。

該機構對鐮狀細胞病也訂立了類似的目標:通過體內療法修復導致該疾病的基因突變。這需要科學家研發一套以基因為基礎的藥物輸送系統,專門針對變異基因進行治療。

但為了確保這些新療法安全有效,科學家還需要開展大量工作。就在幾個月前,特朗普政府剛剛宣布了一項計劃,稱要在10年內終結HIV病毒在美國的傳播。(葉子)

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